Sarah Murnaghan, di dieci anni, che ha la fibrosi cistica, è in attesa di un trapianto di polmone che potrebbe salvarle la vita, ma la procedura non è una cura per le sue condizioni e comporta rischi significativi, secondo la ricerca.
La fibrosi cistica è una condizione genetica in cui il corpo produce muco anormalmente denso, che si accumula nei polmoni, nel pancreas e nel tratto digestivo. Di conseguenza, la condizione causa problemi respiratori e digestivi e mette i pazienti a rischio di infezioni. L'aspettativa di vita media per i pazienti con fibrosi cistica è a metà degli anni '30, secondo la Cystic Fibrosis Foundation (CFF).
I pazienti con fibrosi cistica hanno bisogno di trapianti polmonari quando il danno ai polmoni è così grave che i medici non possono fare altro per curarli, ha affermato la dott.ssa Maria Franco, un pneumologo pediatrico e direttore del centro di fibrosi cistica dell'ospedale pediatrico di Miami.
Tuttavia, i trapianti di polmone nei pazienti con fibrosi cistica sono controversi perché alcuni studi suggeriscono che la procedura non prolunga la vita o aiuta i pazienti a vivere meglio ogni giorno, secondo la Mayo Clinic.
Poiché i polmoni donatori trapiantati nel paziente non hanno il gene della fibrosi cistica, le cellule che rivestono i polmoni non producono muco denso. Tuttavia, il paziente ha ancora la fibrosi cistica, poiché il gene difettoso della fibrosi cistica si trova in tutto il resto delle cellule del suo corpo. Ciò significa che le cellule dei seni, del pancreas, dell'intestino, delle ghiandole sudoripare e del tratto riproduttivo produrranno ancora muco denso, secondo la CFF.
Inoltre, i pazienti con fibrosi cistica sottoposti a trapianto polmonare devono assumere farmaci immunosoppressori che li mettono a rischio ancora maggiore di infezioni, afferma la CFF. (I batteri già presenti nel corpo a causa di infezioni precedenti possono infettare i nuovi polmoni.) I pazienti sono anche a rischio di rigetto d'organo.
In uno studio del 2007, i ricercatori dell'Università dello Utah hanno esaminato i rischi e i benefici dei trapianti polmonari per i pazienti con fibrosi cistica. Hanno esaminato 514 bambini con fibrosi cistica nella lista d'attesa per un trapianto, inclusi 248 che hanno ricevuto un trapianto. Meno dell'1 percento dei pazienti trapiantati ha beneficiato della procedura, hanno concluso i ricercatori.
Circa la metà dei pazienti di ciascun gruppo è deceduta; non ci sono prove che coloro che hanno ricevuto i trapianti vivessero più a lungo, hanno detto i ricercatori. Il tempo medio di sopravvivenza è stato di 3,4 anni dopo il trapianto e circa il 40% ha vissuto per almeno cinque anni dopo il trapianto.
Circa dal 150 al 200 persone con fibrosi cistica hanno ricevuto un trapianto di polmone ogni anno dal 2007. Circa l'80 percento dei pazienti con fibrosi cistica che ricevono un trapianto sono vivi un anno dopo il trapianto e più del 50 percento sono vivi dopo cinque anni, Dice CFF.
Alcuni pazienti fanno molto meglio dopo un trapianto di polmone perché il danno polmonare è il fattore trainante della malattia, ha detto Franco. "Una volta risolta quella parte, tutto il resto è molto più facile da curare", ha detto.
Franco ha detto che dei tre pazienti che ha curato che hanno subito trapianti polmonari, due stanno andando molto bene. Entrambi erano adolescenti quando hanno subito il trapianto e da allora uno ha finito il college. Ma la terza paziente ha contratto un'infezione ed è morta, ha detto.
Il primo anno dopo un trapianto è il più critico e i medici sono alla ricerca di complicazioni che sanno che possono sorgere, ha detto Franco.
Poiché non è comune per i pazienti con fibrosi cistica avere un grave danno polmonare da bambini piccoli, coloro che si sottopongono alla procedura sono in genere adolescenti, ha detto Franco.
