Un trattamento sperimentale che prevede l'iniezione di pazienti con sclerosi multipla (SM) con i loro globuli bianchi ha dimostrato di essere sicuro, secondo un nuovo studio. Lo studio ha anche fornito alcune prove dell'efficacia del trattamento nel modificare il sistema immunitario.
La SM si manifesta quando il sistema immunitario di una persona attacca la mielina, la guaina isolante che circonda i neuroni. Nello studio, parti di proteine della mielina sono state attaccate alla superficie dei globuli bianchi di nove pazienti. Le cellule del sangue trattate sono state quindi iniettate nuovamente nei pazienti, al fine di "educare" le cellule T del sistema immunitario a non attaccare queste proteine della mielina.
I pazienti non hanno riscontrato effetti avversi correlati al trattamento, hanno detto i ricercatori. Una preoccupazione era che il trattamento potesse compromettere il sistema immunitario, lasciando i pazienti vulnerabili alle infezioni.
Sebbene lo studio sia stato progettato per testare solo la sicurezza del trattamento e non se sia in grado di combattere efficacemente la malattia, i ricercatori hanno scoperto che i pazienti che hanno ricevuto le dosi più elevate del trattamento hanno mostrato una maggiore tolleranza immunitaria per la mielina, secondo lo studio pubblicato oggi (giugno 5) nella rivista Science Translational Medicine.
Nelle persone con SM, con il progredire del danno alla mielina, i neuroni non sono in grado di comunicare in modo efficace, il che si traduce in una vasta gamma di sintomi, tra cui intorpidimento, deficit neurologici, cecità e paralisi.
"Quello che stiamo facendo è essenzialmente ingannare il sistema immunitario", nel pensare che la mielina non sia più una minaccia, ha affermato il ricercatore dello studio Stephen Miller, professore di microbiologia e immunologia presso la Northwestern University Feinberg School of Medicine di Chicago.
Attualmente, il trattamento principale per i pazienti che soffrono di attacchi acuti di sclerosi multipla comporta una soppressione generalizzata del sistema immunitario, che rende i pazienti vulnerabili alle infezioni e al cancro.
Il nuovo approccio mira a sopprimere solo la risposta immunitaria alla mielina. Per insegnare alle cellule T che la mielina è innocua, i ricercatori hanno attaccato pezzetti di mielina alle cellule del sangue. Questo fa sì che le cellule si autodistruggano in seguito, in un processo chiamato apoptosi. Quando infusi nuovamente nel paziente, le cellule del sangue morte e morenti vengono divorate da grandi cellule del sistema immunitario chiamate macrofagi nella milza e nel fegato.
"Il sistema immunitario si è evoluto in modo tale che le cellule apoptotiche non siano viste come una minaccia", ha affermato Miller. "Pertanto, anziché indurre una risposta immunitaria, in realtà inducono tolleranza".
I pazienti nello studio hanno ricevuto dosi variabili del trattamento. Tre mesi dopo, il sistema immunitario dei pazienti che hanno ricevuto le dosi più elevate - fino a 3 miliardi di cellule del sangue trattate - è diventato meno reattivo alle proteine della mielina, ma poteva ancora combattere altri agenti patogeni.
La mielina è composta da diverse proteine e quali sono bersaglio del sistema immunitario possono variare nei diversi pazienti con SM e nel tempo. I ricercatori ritengono che man mano che il danno alla guaina mielinica progredisce, le cellule T iniziano ad attaccare nuovi gruppi di proteine mieliniche, e questo provoca una ricaduta della malattia.
I ricercatori hanno affermato che il nuovo trattamento ha maggiori probabilità di essere efficace se viene somministrato quando la malattia è nelle sue fasi precedenti, prima che le cellule T diventino reattive a sempre più proteine della mielina. L'altro motivo per intervenire precocemente è che il trattamento non può non riparare il danno mielinico che si è già verificato. "La mielina è molto difficile da riparare una volta danneggiata, quindi cerchiamo di fermare la malattia il più presto possibile", ha affermato Miller.
Ora che il trattamento è considerato sicuro nell'uomo, i ricercatori hanno in programma di condurre uno studio più ampio con un numero maggiore di pazienti e un follow-up più lungo. "Ci vorranno molti più pazienti per giungere a conclusioni definitive", ha affermato Miller.
Il trattamento è costoso e complesso, hanno detto i ricercatori. Sperano che lo stesso trattamento possa essere sviluppato usando nanoparticelle invece di cellule del sangue e ottenere gli stessi risultati, e questo metodo potrebbe essere meno costoso e più semplice.
In uno studio pubblicato lo scorso anno sulla rivista Nature Nanotechnology, i ricercatori hanno dimostrato di essere in grado di legare antigeni a nanoparticelle biodegradabili e di indurre tolleranza alla mielina nei modelli murini di SM.
E sebbene ciò accada molto più avanti, il nuovo trattamento potrebbe essere potenzialmente utile per altre malattie autoimmuni, come il diabete, cambiando la proteina attaccata ai globuli bianchi, i ricercatori hanno detto. "Ad esempio, nel diabete di tipo 1, potremmo attaccare l'insulina o, in allergia, potremmo usare antigeni di arachidi", ha detto Miller.
Lo studio è stato una collaborazione tra ricercatori della Northwestern University, l'Ospedale universitario di Zurigo in Svizzera e l'University Medical Center Hamburg-Eppendorf in Germania.
Email Bahar Gholipour. Segui LiveScience @livescience, Facebook e Google+. Articolo originale su Live Science .
