Una società americana di biotecnologie ha avviato studi clinici in Colombia per testare una nuova terapia progettata per invertire il processo di invecchiamento e, a sua volta, trattare le malattie legate all'età, secondo i rapporti di notizie.
Ma per rubare un sorso da questa presunta fontana della giovinezza, i partecipanti alla sperimentazione devono prima sborsare oltre $ 1 milione - una tassa che sembra ancora più astronomica se si considera che la maggior parte degli studi clinici sono gratuiti o forniscono ai partecipanti un risarcimento finanziario, secondo un rapporto di OneZero, una pubblicazione Medium su tecnologia e scienza.
Il costoso processo è gestito da Libella Gene Therapeutics, una società con sede nel Kansas il cui sito web proclama che "il futuro è qui". La società ha annunciato l'intenzione di testare i suoi rimedi anti-invecchiamento a Cartagena, in Colombia, nel 2018, e ha iniziato a reclutare per le prove nell'ottobre di quest'anno. Usando una terapia a singolo gene, Libella mira a "prevenire, ritardare o addirittura invertire" gli effetti generali dell'invecchiamento, nonché a curare le malattie che emergono in età avanzata, come l'Alzheimer, secondo ClinicalTrials.gov.
In effetti, nel suo comunicato stampa, la società si vantava, senza prove, che la sua terapia genica "potrebbe essere la prima cura al mondo per la malattia di Alzheimer". L'affermazione audace solleva una domanda ovvia: il trattamento funzionerà davvero?
Risposta breve: nessuno lo sa davvero, ma il fatto che la Libella abbia spedito le sue operazioni oltre la portata della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti non ispira fiducia, gli esperti hanno detto a OneZero.
Una cura per l'invecchiamento?
A differenza delle creme per il viso antietà che attenuano i segni superficiali dell'invecchiamento, la terapia con la Libella mira a invertire l'invecchiamento da zero, per così dire, a partire dal livello dei nostri geni. In particolare, la terapia genica ha lo scopo di allungare i telomeri dei pazienti, strutture che coprono le punte dei cromosomi e impediscono lo sfilacciamento del materiale genetico interno. I telomeri si accorciano ogni volta che una cellula si divide e quando le strutture raggiungono una lunghezza critica, le cellule smettono di dividersi o perire, secondo la Stanford Medicine.
La teoria dice che se ricostruisci i telomeri abbreviati del corpo, il processo di invecchiamento potrebbe essere lanciato al contrario. Questa non è una nuova idea. Diversi studi sui topi suggeriscono che l'uso della terapia genica per allungare i telomeri può invertire alcuni segni dell'invecchiamento negli animali. Uno studio del 2015 di Stanford ha provocato effetti simili nelle cellule umane isolate; il trattamento ha allungato i telomeri delle cellule armeggiando con un cugino stretto di DNA, chiamato RNA, che aiuta le cellule a costruire proteine.
La terapia con la Libella mira ad aiutare le cellule a ricostruire i telomeri attivando un gene nel loro DNA che verrebbe normalmente "spento". Il gene, chiamato TERT, contiene le istruzioni per costruire una proteina chiamata "telomerasi", un enzima che aggiunge molecole alla fine dei telomeri e previene l'accorciamento delle strutture durante la replicazione cellulare, secondo un rapporto del 2010 sulla rivista Biochemistry.
Il principale responsabile scientifico della Libella, il biologo molecolare William Andrews, originariamente aiutò a identificare l'enzima umano telomerasi presso la società biotecnologica Geron. Più tardi, ha concesso in licenza una terapia genica basata sul ritrovamento in Libella, secondo OneZero. "Non posso dire l'unica causa dell'invecchiamento, ma gioca un ruolo nell'uomo", ha detto Andrews alla pubblicazione.
Le terapie di Andrews saranno presto messe alla prova in Colombia, dove un 79enne riceverà il trattamento anti-invecchiamento nel prossimo mese, secondo OneZero. Lo studio anti-invecchiamento includerà altri quattro partecipanti di età superiore ai 45 anni e si concentrerà sulla verifica che il trattamento sia "sicuro e tollerabile", nel senso che non danneggia i pazienti o causa effetti collaterali inaccettabili.
Altri due studi useranno la stessa terapia ma mirano a "prevenire, ritardare o addirittura invertire lo sviluppo" della malattia di Alzheimer e dell'ischemia critica degli arti, una condizione legata all'età in cui le arterie di una persona vengono gravemente ostruite. I partecipanti a questi studi devono già essere diagnosticati con i disturbi.
Dopo il trattamento, i partecipanti a tutte e tre le prove rimarranno in clinica per 10 giorni per un ulteriore monitoraggio, per poi tornare a intervalli regolari per i controlli durante l'anno successivo.
Gli esperti sono preoccupati
La terapia genica della Libella prevede un'iniezione una tantum erogata attraverso una flebo; la terapia per l'Alzheimer utilizza la stessa formula ma i medici iniettano il prodotto nel liquido spinale del paziente. All'interno del prodotto, un virus modificato trasporta il gene TERT nelle cellule e inietta il materiale genetico nel loro DNA. I virus modificati non possono trasmettere malattie alle persone, ma a dosi sufficientemente elevate, i germi potrebbero provocare una risposta immunitaria dannosa nel paziente, secondo uno studio sugli animali del 2018. I rappresentanti della Libella hanno rifiutato di dire quanto in alto riceveranno i loro partecipanti alla sperimentazione clinica.
"Tutto quello che posso dire è che è molto", ha detto Andrews a OneZero.
Potenziali effetti collaterali a parte, il fatto che il trattamento con la Libella verrà somministrato oltre la competenza della FDA sta dicendo, secondo un esperto. Leigh Turner, un bioeticista dell'Università del Minnesota, ha detto a OneZero che "anche se la società ha sede negli Stati Uniti, sono riusciti a trovare un modo per eludere la legge federale degli Stati Uniti andando in una giurisdizione in cui è più facile impegnarsi in questa attività."
Anche la quota di iscrizione di $ 1 milione è allarmante, ha detto Turner, dato che la maggior parte degli studi clinici non addebita ai pazienti nulla per entrare. Andrews ha dichiarato a OneZero che la commissione è giustificata perché costa all'azienda centinaia di migliaia di dollari per produrre abbastanza prodotto per trattare una sola persona.
La comparsa delle prove su ClinicalTrials.gov, un registro ufficiale gestito dal National Institutes of Health, non aumenta la loro credibilità, ha aggiunto. Il database automatizzato può essere facilmente manipolato e "può essere sostanzialmente utilizzato come piattaforma di marketing", ha affermato.
Anche altre parti interessate nel settore dell'allungamento dei telomeri. Michael Fossel, fondatore e presidente della startup biotecnologica Telocyte, ha dichiarato a OneZero che la terapia della sua azienda è simile al trattamento con la Libella - la differenza è che Telocyte sta cercando l'approvazione attraverso la FDA. "Abbiamo paura che qualcosa vada storto, sia dal punto di vista della sicurezza che dell'efficacia", ha detto.
Ma anche nel migliore dei casi, in cui nessun paziente viene danneggiato, la terapia con la Libella potrebbe non apportare notevoli benefici per la salute. Alcune ricerche suggeriscono che non esiste alcun legame tra la lunghezza dei telomeri e l'invecchiamento.
Ad esempio, uno studio pubblicato quest'anno ha esaminato più di 261.000 persone tra i 60 e i 70 anni e non ha trovato alcuna correlazione tra la lunghezza dei telomeri dei partecipanti e i loro risultati sulla salute legati all'età, inclusa la loro funzione cognitiva generale, l'integrità muscolare e l'età dei loro genitori . I telomeri lunghi erano associati a un rischio ridotto di malattia coronarica rispetto ai telomeri corti, ma una lunghezza dei telomeri più lunga era anche collegata a un aumentato rischio di cancro.
"L'allungamento dei telomeri può offrire scarso guadagno nello stato di salute in età avanzata" e portare ad un aumentato rischio di cancro, hanno osservato gli autori.
Resta da vedere se la Libella abbia davvero toccato la fonte della giovinezza, ma data la natura dubbia dei loro studi clinici, i potenziali partecipanti potrebbero voler prestare attenzione prima di trasferirsi in Colombia e sborsare $ 1 milione per avere la possibilità di vivere più a lungo.
