Il National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti vuole curare l'HIV e la malattia delle cellule falciformi con terapie geniche e investirà 100 milioni di dollari nei prossimi quattro anni per raggiungere tale obiettivo, ha annunciato oggi l'agenzia (23 ottobre).
A tal fine, il NIH collaborerà con The Bill & Melinda Gates Foundation, che investirà anche $ 100 milioni.
Criticamente, la partnership mira a rendere le terapie accessibili e accessibili alle persone di tutto il mondo, in particolare nei paesi in via di sviluppo, dove l'onere di queste malattie è maggiore.
"Questo è un obiettivo molto audace, ma abbiamo deciso di andare alla grande", ha detto oggi il Dr. Francis Collins, direttore del NIH in una conferenza stampa.
Lo sforzo mira ad avere le terapie pronte per essere testate negli studi clinici negli Stati Uniti e nell'Africa sub-sahariana entro i prossimi 7-10 anni.
La maggior parte dei 38 milioni di persone con HIV vivono nei paesi in via di sviluppo, con due terzi che vivono nell'Africa sub-sahariana. Per l'anemia falciforme, la maggior parte dei casi si verifica anche nell'Africa sub-sahariana.
Il NIH ha cercato di trovare una cura per l'HIV da "decenni e decenni", ha dichiarato il dott. Anthony Fauci, direttore dell'Istituto nazionale di allergie e malattie infettive. Sebbene gli attuali trattamenti con terapia antiretrovirale (ART) siano efficaci nel sopprimere il virus nel corpo, non sono una cura e devono essere assunti ogni giorno. Inoltre, ci sono milioni di persone con HIV che non hanno accesso al trattamento ART.
Sebbene gli scienziati stiano lavorando allo sviluppo di cure a base di geni per l'HIV, questi approcci sono spesso costosi e sarebbero difficili da attuare su larga scala, ha detto Fauci. Ad esempio, alcune di queste terapie eliminano le cellule dal corpo di un paziente e quindi le ri-infondono, un intervento costoso e che richiede tempo.
Per questo motivo, la nuova collaborazione si concentrerà sullo sviluppo di cure che utilizzano approcci "in vivo", nel senso che avvengono all'interno del corpo, ha detto Fauci. Un esempio di ciò potrebbe essere quello di rimuovere il gene per il recettore CCR5, che l'HIV utilizza per entrare nelle cellule. Un'altra idea è di eliminare il DNA "provirale" dell'HIV che si è copiato nel genoma umano e si nasconde nel corpo anche dopo anni di trattamento.
Allo stesso modo, per la malattia da anemia falciforme, l'obiettivo sarebbe quello di sviluppare una terapia in vivo in grado di riparare la mutazione genetica che causa la malattia. Ciò richiederebbe un sistema di consegna basato sui geni che potrebbe mirare selettivamente alla mutazione.
"Battere queste malattie richiederà un nuovo modo di pensare e un impegno a lungo termine. Sono molto lieto di vedere annunciata la collaborazione innovativa oggi, che ha la possibilità di aiutare ad affrontare due delle maggiori sfide della salute pubblica in Africa", Matshidiso Rebecca Moeti, World Health Il direttore regionale dell'organizzazione per l'Africa, ha dichiarato in una nota.
Tuttavia, sarebbe necessario molto lavoro per garantire che queste terapie siano sicure ed efficaci.
"È molto chiaro che abbiamo una strada da percorrere, motivo per cui si tratta di uno sforzo di 10 anni per cercare di prendere quella promessa e trasformarla in una realtà", ha detto Collins.
All'inizio di quest'anno, l'amministrazione Trump ha annunciato un piano per porre fine all'epidemia di HIV negli Stati Uniti in 10 anni.
