Domenica (4 febbraio), il CEO di startup biomedicale Aaron Traywick si è iniettato un trattamento dell'herpes non testato di fronte a un pubblico dal vivo.
E - poiché è il 2018 - Traywick ha trasmesso tutto in streaming su Facebook, ovviamente.
Traywick ha propagandato l'auto-sperimentazione a BuzzFeed come un tentativo di aumentare la trasparenza scientifica e far progredire la scienza, ma gli esperti biomedici sostengono che agire come una cavia umana non fa nulla del genere. Un esperimento a soggetto singolo non può dimostrare che un trattamento funzioni e certamente non può dimostrarlo sicuro, ha affermato il Dr. William Schaffner, specialista in malattie infettive presso il Vanderbilt University Medical Center, che ha notato che non poteva commentare L'esperimento di Traywick in particolare.
"La scienza medica è disseminata, come si dice, di singoli esperimenti e piccole serie di casi che inizialmente sembravano molto ottimisti, ma successivamente si sono rivelati non validi", ha detto Schaffner a Live Science.
Self-sperimentazione
Traywick è il CEO di Ascendance Biomedical, una piccola startup che lo scorso anno ha organizzato una dimostrazione dal vivo di un presunto trattamento di terapia genica per l'HIV. Le terapie geniche sono trattamenti che mirano a modificare il DNA di un individuo per produrre il trattamento all'interno delle proprie cellule. Invece di produrre e iniettare una proteina terapeutica, ad esempio, l'idea è quella di alterare il genoma di una persona in modo che produca quella stessa proteina, presumibilmente per il lungo raggio.
Il soggetto del test volontario nell'esperimento sull'HIV, un biohacker di nome Tristan Roberts che ha l'HIV, ha riferito un mese dopo l'iniezione che la sua carica virale era aumentata, non diminuita, dopo il test. Il suo conto di una particolare cellula combattente contro le infezioni nota come cellule CD4 era leggermente aumentato, ma - illustrando le difficoltà di raccogliere informazioni utili da esperimenti individuali - ciò avrebbe potuto essere dovuto al fatto che aveva una leggera febbre quella settimana, Roberts scrisse su Medium.
Non molto tempo dopo l'iniezione dal vivo di Roberts della terapia HIV fai-da-te, la Food and Drug Administration (FDA) ha emesso un avvertimento contro l'uso di terapie geniche non testate. Gli studi clinici di queste terapie, come qualsiasi nuovo farmaco o vaccino, richiedono un'applicazione sperimentale di nuovi farmaci, secondo l'avvertimento dell'agenzia. La vendita o il test umano di qualsiasi terapia senza questa applicazione è illegale.
Traywick e Roberts, tuttavia, hanno aggirato questo requisito grazie all'auto-sperimentazione, che la FDA non ha finora perseguito. (La promessa dell'azienda di distribuire i suoi composti sperimentali a chiunque li desideri potrebbe essere più contraria alla legge, ha detto a BuzzFeed News Patti Zettler, ex consigliere capo della FDA.
Nella manifestazione di Traywick davanti a un pubblico dal vivo alla conferenza BdyHax di Austin, in Texas, domenica, si è paragonato a Jonas Salk, inventore del vaccino contro la polio, e Louis Pasteur, che ha sviluppato il vaccino contro la rabbia.
Tasti di scelta rapida
Pasteur, che ha lavorato alla fine del 1800 prima che la moderna etica medica prendesse piede, ha usato un vaccino sperimentale contro la rabbia su un ragazzo che era stato morso da un cane rabbioso, anche se solo dopo che il vaccino era stato testato su animali e solo dopo una grande esitazione per rischio, secondo "Who Goes First? The Story of Self-Experimentation in Medicine" (University of California Press, 1998). Alla fine, Pasteur accettò di somministrare il vaccino, dato che non c'erano altri trattamenti e che il ragazzo sarebbe morto entro pochi giorni senza di esso.
(Il ragazzo è sopravvissuto. Pasteur ha continuato a condurre prove umane sul vaccino, che era efficace ma ha causato reazioni fatali in diversi partecipanti ai suoi studi. Secondo "Who Goes First", è stato criticato per gran parte del resto della sua vita per passare ai test umani troppo rapidamente.)
Salk acconsentì a sottoporsi al test del vaccino contro la polio su se stesso e la sua famiglia prima delle prove sul campo negli anni '50, secondo un articolo del 2012 nel Texas Heart Institute Journal, ma il vaccino era già stato sottoposto a test sugli animali. Il trattamento iniettato da Traywick non era stato testato su animali.
"Il fatto che qualcuno stia sul palco iniettandosi qualcosa già mi fa preoccupare", ha detto il dott. Paul Offit, un esperto di vaccini presso l'ospedale pediatrico di Filadelfia, che ha contribuito a inventare il vaccino contro i rotovirus. Il vaccino contro i rotovirus ha impiegato 26 anni per svilupparsi, ha dichiarato Offit: 10 anni per la ricerca di base e altri 16 per sviluppare una versione sicura ed efficace del vaccino per l'uomo.
"Se vuoi che qualcosa sia un prodotto, devi mostrare in ogni fase il modo in cui hai seguito le buone pratiche", ha detto Offit a Live Science.
"Buone pratiche" per una nuova terapia o vaccino significa lavoro preclinico (che include la sperimentazione animale) e deve essere documentato affinché la FDA conceda l'ambita licenza sperimentale per nuovi farmaci. Quindi, ha affermato Schaffner, lo sviluppatore può passare agli studi clinici di fase I su piccoli gruppi di persone, progettati principalmente per garantire che il nuovo farmaco sia sicuro. Poi verranno gli studi di fase II, che esaminano l'efficacia e la sicurezza.
Infine, gli studi di fase III utilizzano metodi standard per dimostrare che un farmaco funziona davvero e quanto bene: sono su larga scala e in doppio cieco, ha detto Schaffner, in modo che né il paziente né i ricercatori sappiano chi sta ricevendo il vero trattamento rispetto un placebo. Durante tutto il processo, un gruppo indipendente di esperti noto come "comitato per il monitoraggio dei dati e della sicurezza" esamina la ricerca per garantire che gli esperimenti vengano condotti in modo corretto e sicuro, Schaffner ha affermato. Schaffner attualmente fa parte di due di questi comitati.
Non è chiaro come la FDA reagirà alla mentalità degli hacker di Ascendance, anche se "a loro non piace lo spettacolo", ha detto Offit. Ma il vero pericolo per aziende come Ascendance potrebbe essere il rischio intrinseco di ciò che stanno facendo. Nel 1999, un adolescente di nome Jesse Gelsinger si è unito a una sperimentazione clinica di una terapia genica intesa a curare la sua malattia genetica del fegato. La terapia ha invece scatenato un'importante risposta immunitaria che ha ucciso Gelsinger in pochi giorni.
In ogni nuovo trattamento farmacologico, ci saranno effetti collaterali ed eventi avversi, ha detto Schaffner. È improbabile che la terapia genica, scientificamente e clinicamente nuova, costituisca un'eccezione.
"Questa è un'area in cui vuoi essere doppiamente cauto, perché non ci siamo mai trasferiti in quest'area prima", ha detto.
La FDA ha approvato le sue prime terapie genetiche solo l'anno scorso.
