Uno studio clinico molto atteso ha dimostrato che il trattamento di pazienti con epilessia con un composto derivato dalla marijuana può ridurre significativamente e, in alcuni casi, eliminare le convulsioni nei bambini e nei giovani adulti.
Nello studio, bambini e giovani adulti con una forma rara e debilitante di epilessia chiamata sindrome di Dravet che hanno assunto dosi di estratto di marijuana hanno sperimentato la metà degli attacchi al mese rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo.
E il 5% di quelli trattati con l'estratto di marijuana, chiamato cannabidiolo, è diventato libero da crisi epilettiche durante il periodo di studio.
Attualmente, non ci sono farmaci che possono controllare completamente le convulsioni nei bambini con sindrome di Dravet, secondo la Epilessia Foundation.
Lo studio, pubblicato oggi (24 maggio) sul New England Journal of Medicine, è tra i primi a fornire prove cliniche solide a supporto di una forma di trattamento che sta diventando abbastanza diffusa con l'avvento della marijuana medica, ma che rimane in gran parte non regolamentata .
"Non posso che elogiare l'importanza di questo tipo di studi medici. La gente ha la sensazione che se 10 persone dicono che funziona ed è una malattia grave come il cancro o l'epilessia, allora è sicuro da usare. È solo falso", ha detto. Dr. Orrin Devinsky, direttore del Centro di epilessia globale di New York Langone e co-autore principale dello studio. "Solo perché è naturale e solo perché potrebbe esserci un supporto aneddotico da parte delle persone, non significa che sia efficace e sicuro."
Cannabidiolo
Il cannabidiolo, noto anche come CBD, è uno dei dozzine di composti nella marijuana chiamati cannabinoidi. Ma a differenza del tetraidrocannabinolo (THC), che è la principale sostanza chimica psicoattiva nella marijuana, il CBD non rende gli utenti "alti".
Il composto viene tipicamente somministrato in forma oleosa e si pensa che funzioni interagendo con i recettori sulle cellule nervose.
L'interesse per l'uso del farmaco per il trattamento dell'epilessia è cresciuto in modo significativo nel 2013, quando una bambina di 8 anni del Colorado con sindrome di Dravet è entrata sotto i riflettori. La ragazza ha mostrato un notevole miglioramento dopo aver assunto il CBD somministrato da un dispensario di marijuana medica di Denver.
Da allora, altri casi aneddotici hanno mostrato risultati promettenti e uno studio del dicembre 2015 (condotto anche da Devinsky) ha suggerito risultati positivi dal farmaco. Lo studio del 2015, tuttavia, non ha utilizzato un placebo. I risultati, quindi, erano vulnerabili a una distorsione poiché pazienti e medici potevano associare qualsiasi progresso al farmaco.
Il nuovo studio è stato uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, un progetto di studio che è considerato lo standard di riferimento per la ricerca clinica. Ciò significa che né i ricercatori né i partecipanti sanno se è stato loro somministrato il farmaco oggetto di studio o un placebo.
Lo studio ha incluso 120 bambini e giovani adulti, da 2 a 18 anni, con sindrome di Dravet. La metà dei pazienti ha ricevuto un placebo, mentre l'altra metà ha ricevuto 20 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno del farmaco CBD, Epidiolex. Epidiolex è un preparato al 99% di cannabidiolo realizzato dalla società con sede nel Regno Unito, GW Pharmaceuticals, che ha finanziato lo studio.
Alla fine della sperimentazione di tre mesi, i ricercatori hanno confrontato la frequenza delle convulsioni dei pazienti con le loro frequenze convulsive da un periodo di quattro settimane prima dell'inizio della sperimentazione. Coloro che hanno ricevuto il farmaco hanno avuto, in media, 12 attacchi al mese prima dell'inizio dello studio. Dopo il periodo di studio, la frequenza è scesa a sei convulsioni al mese, in media.
Quei pazienti che hanno assunto CBD hanno mostrato alcuni effetti collaterali, tra cui diarrea, vomito, affaticamento e risultati anormali nei test di funzionalità epatica. Ma Devinsky ha affermato che la maggior parte di queste reazioni sono state lievi e potrebbero essere ridotte con un aggiustamento della dose.
Oltre la sindrome di Dravet?
La dott.ssa Helen Cross, anche autrice co-conduttrice dello studio, ha dichiarato a Live Science che era fondamentale misurare gli effetti di un farmaco con livelli accuratamente preparati di CBD.
"Sappiamo esattamente cosa c'è in ogni singolo lotto", ha detto Cross, un neuroscienziato clinico presso l'Institute of Child Health dell'University College di Londra. "Non è come gli oli di canapa che puoi acquistare da Internet, che sono così variabili nei loro contenuti."
In effetti, negli Stati Uniti, l'olio di CBD è legale (con limitazioni variabili) in 44 stati, ma la sostanza non è regolamentata e molti pazienti e genitori di bambini con elpilessia non stanno aspettando dati clinici e invece stanno provando queste versioni non regolamentate del droga derivata dalla cannabis.
"Abbiamo disperatamente bisogno di altri studi come questo in altre forme di epilessia e nell'uso di altri preparati a base di cannabis. Questa dovrebbe essere una priorità ", ha detto Devinsky a Live Science.
Mentre la sindrome di Dravet è rara e colpisce 1 su 40.000 bambini, l'epilessia è la quarta condizione neurologica più comune e colpisce oltre 65 milioni di persone in tutto il mondo, secondo la Epilessia Foundation. La ricerca dell'aprile 2017 ha dimostrato che il CBD è efficace nel trattamento di un'altra forma relativamente rara, ma grave di epilessia, la sindrome di Lennox-Gastaut.
"La grande domanda ora è se questo farmaco è efficace anche per un gruppo più ampio di persone con epilessia che non hanno queste rare sindromi", ha detto Devinsky.
In un editoriale pubblicato sulla stessa rivista dello studio, il dott. Sam Berkovic, neurologo e direttore del Centro di ricerca sull'epilessia dell'Università di Melbourne, in Australia, ha sottolineato l'importanza della sperimentazione clinica e la necessità di altri esso. Berkovic non è stato coinvolto nella nuova ricerca.
"La pratica medica non può essere decisa da aneddoti", ha detto Berkovic a Live Science in una e-mail. "Sono soggetti a molte forme di pregiudizio".
